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C57BL/6J
利用CRISPR/CAS9技术用人的PCSK9基因替换小鼠的PCSK9基因。
前蛋白转化酶枯草溶菌素9(PCSK9)是一种主要在肝细胞中表达的分泌型丝氨酸蛋白酶。PCSK9能够与低密度脂蛋白受体(LDLR)结合形成复合物,并通过溶酶体途径使LDLR降解,从而减少细胞表面LDLR的数量,最终导致血浆低密度脂蛋白胆固醇(LDLC)水平升高。近年来,PCSK9抑制剂成为一个治疗高胆固醇血症及动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)药物研发的新热点。
用来研究PCSK9的生物学功能。
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